Remepy混合疗法帕金森治疗方案即将进入三期临床试验

由Remepy公司开发的帕金森病"混合"疗法——将药物与数字疗法相结合——已在二期概念验证试验中证实其有效性。

这项纳入42名受试者的先导研究，对比了为期三周的Remepy核心候选产品Hybridopa疗法与左旋多巴联合安慰剂应用程序的治疗效果。Hybridopa由一款名为DopApp的应用程序与标准帕金森药物左旋多巴共同组成。

研究结果显示，与安慰剂应用程序联合左旋多巴相比，混合疗法在改善运动症状方面取得了显著成效。在MDS-UPDRS量表上，混合疗法组的评分较基线下降了9.7分，而对照组仅下降了1.95分。

研究人员指出，这一改善主要得益于运动功能及日常生活活动能力的提升。相关研究结果已发表于《Brain Communications》期刊。

此外，该疗法还改善了抑郁症状——这是帕金森病常见的非运动性症状之一。在基线和疗程结束后分别进行的MRI影像检查也发现，运动和边缘脑回路的功能连接有所增强，与症状改善情况相互印证。

凭借上述新数据，Remepy计划于今年年底前启动关键性三期临床试验，并表示届时Hybridopa将成为"目前在研最先进的药物与软件组合项目"。

借助这一混合疗法，Remepy正在积极布局FDA于2023年指南中引入的"处方药使用相关软件"（PDURS）监管框架，该框架涵盖使用应用程序及其他数字技术来辅助处方药使用的相关规范。

上个月，Remepy与默克集团（Merck KGaA）建立了战略合作，初期将聚焦于罕见肿瘤混合药物的开发——这也是该制药集团当前重要的研发方向，未来合作有望延伸至其他治疗领域。

Remepy联合首席执行官Michal Tsur表示，此次试验结果"印证了临床医生长期以来的认知，但始终难以在大规模实践中稳定落地"。

他进一步补充道："数十年的研究表明，帕金森病的治疗效果在多巴胺能治疗与包括体能、认知、行为、言语及康复治疗在内的多学科综合干预相结合时最为理想。Hybridopa将这种综合性、个性化的诊疗方案整合为一张处方，让患者能够在家中每天接受结构化治疗，并实现大规模推广。"

去年，Remepy还在《自然》旗下期刊《Digital Medicine》上发布了一项纳入103名受试者的初步研究，研究对象为存在主观认知下降（SCD）的人群——这被认为是神经退行性病变的潜在早期标志。研究结果显示，受试者在使用RMPY-008应用程序三周后，抑郁、焦虑、整体幸福感和心理韧性均有显著改善，同时促炎性细胞因子水平也有所下降。

Q&A

Q1：Hybridopa是什么？它是如何治疗帕金森病的？

A：Hybridopa是由Remepy公司开发的混合疗法，将标准帕金森药物左旋多巴与一款名为DopApp的数字疗法应用程序结合使用。该方案通过药物治疗与每日结构化数字干预相配合，帮助患者改善运动功能、日常生活活动能力及抑郁等非运动症状，实现个性化居家治疗，并已在二期临床试验中证实其显著疗效。

Q2：Hybridopa二期临床试验的具体结果如何？

A：在纳入42名受试者的二期试验中，接受Hybridopa治疗的患者在MDS-UPDRS量表上的运动症状评分较基线下降了9.7分，而对照组（左旋多巴联合安慰剂应用程序）仅下降1.95分。此外，患者抑郁症状明显改善，MRI影像也显示运动和边缘脑回路的功能连接有所增强，与临床症状改善一致。

Q3：FDA的PDURS框架对Hybridopa的开发有什么意义？

A：FDA于2023年推出的"处方药使用相关软件"（PDURS）框架，为药物与数字技术的联合使用提供了明确的监管路径。Remepy正是基于这一框架推进Hybridopa的开发，使其数字疗法部分能够作为处方产品与药物共同获得监管认可，有助于加速该混合疗法的审批进程并推动临床大规模应用。