当谷歌在2021年凭借AlphaFold震撼生物技术界时,药物开发的AI革命似乎即将到来。但谷歌在蛋白质折叠方面拥有的丰富数据集事实证明是个例外,而非常规。
在今天波士顿举行的BIO 2025大会上,制药和生物技术领导者讨论了AI在药物开发生命周期中的现状以及当前面临的一些瓶颈和挑战。
Lila Biosciences Future Science联合创始人兼总裁Molly Gibson在BIO AI峰会的一个小组讨论中表示:"为什么蛋白质是我们首次通过AlphaFold看到重大突破的领域?因为我们有数十年的数据可供AI应用。我们现在看到的是一个遭遇数据瓶颈的时刻。在我们拥有数据、已整理好数据的地方,我们看到了出色的表现。在我们没有数据的地方,比如临床试验、人体试验,这些需要进入现实世界的地方,我们要么必须找到获取数据的方法,要么必须以新的方式进行创新。"
与会者一致认为,寻找或构建良好、可用的数据集这一挑战,也是在日益拥挤的生物技术AI市场中最大的差异化因素之一。
Valspring Capital合伙人Mike O'Brien表示:"就AI的本质而言,最终归结为模型训练所依据的数据。这些数据来自哪里?数据质量如何?模型的性能如何?如何定义性能?AI领域有很多大型参与者,但如果你能通过专业化并用数据支撑来实现差异化,这对投资者来说将非常有吸引力,坦率地说,你所在领域的大型参与者会更多地将你视为重大投资或收购目标,而不是明天就会淘汰你的竞争对手。"
健康投资者和Gallop Oncology首席执行官Luba Greenwood建议,数据匮乏也是大型制药公司的机会,如果不是责任的话。
她说:"我认为这是制药公司可以引领的地方。你们用那些临床数据在做什么?"
跨价值链的AI应用
随着AI在各行各业变得更加突出,制药和生物技术公司正在寻求在整个组织中使用它,以最大化效率收益。
英伟达医疗保健和生命科学PMM负责人Vega Shah表示:"如果你看整个研发价值链,有大量的数据管理、协议生成、信息搜索步骤,所有这些都通向IND申报,然后当你通过IND申报进入临床试验设置时,还有大量的大数据分析工作。我们确实看到大语言模型在这方面很有帮助。"
默克公司数据、AI和基因组科学副总裁兼负责人Iya Khalil观察到,在许多不同领域使用AI需要拥有具有特定技能的许多不同AI团队。
她说:"专注于靶点识别AI的人员可能与你需要引入的化学和分子设计AI团队不同,也与专注于临床试验优化的团队不同。这就是你必须考虑的方式。设计你的组织,让AI嵌入到关系的每个部分,这样你就能端到端地获得这些加速效果。我们看到项目从分子设计可能需要几个月的时间缩短到几周,这是个重大进步。"
然而,如果无法将许多离散的AI工具协调到一个工作流程中,它们也可能成为问题。
礼来模型驱动药物发现副总裁Yue Webster表示:"我认为我们看到很多一次性AI工具,但在实践中将它们链接在一起变得非常困难,将它们制作成可操作的AI系统仍然是我们每天面临的挑战。所以在礼来,我们从另一个角度来解决这个问题。如何为分子的整个生命周期优化AI解决方案,而不仅仅是结合亲和力?投资者真正寻找的是伪装成AI公司的运营变革公司。"
合作模式的转变
随着AI对制药公司变得越来越重要,它正在推动他们与技术合作伙伴合作方式的变化。
Webster表示:"我看到我们对合作看法的根本性转变。我们不再将AI公司视为服务提供商,而是将他们视为密切合作者。我们希望他们融入我们的药物发现团队。这导致了一种挫败感。仍有很多公司试图销售万能工具。我在寻找一家能够真正解决一个狭窄问题的公司,而不是试图解决所有问题。"
对于生物技术公司来说,也有机会成为更紧密的合作伙伴——但关键仍然是数据。
赛诺菲mRNA卓越中心科学战略和情报负责人Ashoka Madduri表示:"生物技术公司和初创公司确实是创新的发源地。我认为大型制药公司正在超越单纯的许可协议,转向更加综合的长期合作,站在创新的前沿,真正成为将这些技术带给患者的合作伙伴。对于药物发现公司来说,关键确实是拥有比较数据。"
乌龟,而非兔子
虽然AI对话的重点很多集中在节省时间和提高效率上,但重要的是不要过于专注于速度。
Insitro首席财务官Mary Rozenman表示:"对于那些使用过机器学习的人来说,当你在生物或化学数据上使用这些计算工具时,问题是AI很懒惰。它会给你一个答案。它知道你想要答案,它会给你。我们的工作是建立流程以确保这些答案是真实的。"
"你需要继续保持勤勉,需要继续保持严谨,因为这些最终仍然是治疗项目。这是我们作为一个行业一直在犯的错误——过度关注速度。这种认为AI应该让事情更快的想法,让我们尽可能快地跑。不——让我们推进我们能够推进的最高质量项目,这最终将成为阶跃函数,阶跃变化。"
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尽管谷歌AlphaFold在2021年带来突破,但医药AI发展正面临数据瓶颈。在BIO 2025大会上,业界领袖指出,AI在蛋白质领域成功源于丰富的历史数据,而临床试验等领域数据稀缺成为主要挑战。医药公司正将AI应用于研发全链条,从靶点识别到临床试验优化,但需要专业团队和数据支撑。行业合作模式也在转变,从服务供应商关系转向深度合作伙伴关系。专家提醒,AI应用需平衡速度与质量,确保程序的严谨性。
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